Stiamo per scoprire se presto ci sarà un modo per rallentare il decorso della malattia di Alzheimer.
Più o meno entro un mese si attendono i risultati di studi cruciali su due farmaci che mirano a cancellare le placche adesive che guastano il cervello dei pazienti. Uno studio fondamentale di un terzo farmaco si concluderà entro la fine dell'anno, e i risultati di un piccolo test precoce saranno riferiti la prossima settimana alla conferenza di Alzheimer in Vancouver nella British Columbia del Canada.
Queste sono praticamente le ultime sperimentazioni di fase avanzata superstiti, dopo più di un decennio di tentativi falliti per sviluppare un farmaco per fermare la malattia che ruba la mente. I farmaci attuali, come Aricept e Namenda alleviano i sintomi solo per poco tempo. Non c'è cura conosciuta. Esperti dicono che se falliscono anche questa volta, le aziende farmaceutiche potrebbero uscire dal settore dalla frustrazione, lasciando poche speranze ai milioni di persone con la malattia. Si stima che 35 milioni di persone nel mondo soffrono di demenza, che include l'Alzheimer. Negli Stati Uniti, gli esperti dicono che circa 5 milioni di persone hanno l'Alzheimer.
I tre trattamenti in fase di sperimentazione non sono nemmeno farmaci nel tradizionale senso chimico. Sono anticorpi, proteine prodotte dal sistema immunitario che promuovono l'eliminazione dell'amiloide, la sostanza che forma la placca.
Speriamo in bene
E' una strategia con una storia a scacchi, e gli scienziati non sono ancora sicuri che l'amiloide provochi l'Alzheimer o che rimuovendolo si provocherà qualcosa di positivo nelle persone che hanno già sintomi. Ma ci sono alcuni segni di speranza che possano essere sulla strada giusta. Tutti nel settore stanno probabilmente trattenendo il respiro in attesa che qualcosa di positivo esca da questi studi", ha detto il dottor Ronald Petersen, direttore dell'Alzheimer's Disease Research Center della Mayo Clinic. "Potrebbe non essere una mossa vincente" per migliorare la memoria e la cognizione, ma se l'imaging cerebrale o il test sul fluido spinale mostra che i farmaci stanno colpendo il bersaglio, "essi saranno considerati dei successi", ha detto.
I tre farmaci e i relativi sviluppatori sono:
- Bapineuzumab da Janssen Alzheimer Immunotherapy Unit, consociata della Pfizer Inc. e Johnson & Johnson.
- Solanezumab, di Eli Lilly & Co.
- Gammagard, da Baxter International Inc.
Tutti sono somministrati come periodiche infusioni endovenose; alcune aziende stanno cercando di riformularli in modo da somminstrarli come iniezioni. Se un importante studio dimostra che uno dei farmaci funziona, ci sarà un grande sforzo per renderlo più conveniente e pratico, prevede William Thies, direttore scientifico della Alzheimer's Association. E comunque probabilmente sarà molto costoso.
I primi due della lista sono singoli anticorpi anti-amiloide prodotti in laboratorio. Il Gammagard è una immunoglobulina per via endovenosa (IVIG): anticorpi multipli e naturali presi dal sangue. Una mezza dozzina di società vendono già IVIG per il trattamento del sistema immunitario e delle malattie del sangue. Ci vogliono 130 donazioni di plasma per produrne abbastanza da trattare un paziente per un anno.
Cure costose
Curare l'Alzheimer con IVIG costerebbe da 2.000 a 5.000 dollari ogni due settimane, a seconda del peso del paziente, ha detto il dottor Norman Relkin, responsabile di un programma di disturbi della memoria al Presbyterian Hospital / Weill Cornell Medical Center di New York. Svolge attività di consulenza per alcuni produttori di farmaci e ha i brevetti per i test che misurano l'amiloide. Relkin sta inoltre conducendo uno stadio avanzato del Gammagard su 400 pazienti, che terminerà alla fine di quest'anno. Uno studio precedente molto più piccolo, che egli ha condotto, ha mostrato minore restringimento del cervello tra le persone che ricevono il farmaco rispetto a quelle che ricevono iniezioni di placebo. "E' stato così sorprendente che l'ho inviato a due laboratori per la verifica indipendente", ha detto Relkin.
La prossima settimana, in occasione della Conferenza Internazionale sull'Alzheimer in Canada, Relkin farà una relazione sulla progressione triennale di 16 pazienti sui 24 arruolati in origine in quello studio precedente. Jason Marder (foto sotto, con la moglie Karin) è tra questi. L'uomo di New York City, che ha compiuto 70 anni Martedì, ha avuto la diagnosi di Alzheimer più di otto anni fa.
"E 'stato devastante", ha detto la moglie, Karin. "Ho pensato: 'La nostra vita insieme come coppia è finita'. Ma in realtà non è accaduto, e devo veramente attribuire questo alla sperimentazione clinica". Nei circa cinque anni che il marito ha preso Gammagard, c'è stato il declino della sua salute, ma è minimo ed è il tipo di calo che ci si potrebbe aspettare da un invecchiamento normale, ha detto. "Viaggia nelle metropolitana, fa cose che facciamo io e te. E la qualità della nostra vita insieme è la cosa più importante", ha detto. Jason Marder ha detto che frequenta un corso di scrittura creativa, esegue commissioni per la moglie e corre in biciclette intorno alla città. Per quanto riguarda la malattia, "la combatto quanto più mi è possibile", ha detto. "Sento di poterla gestire".
Importanti studi verso la fine
E' impossibile dire come se la sarebbe cavata Marder senza il trattamento. Alcuni pazienti declinano rapidamente, mentre per altri non accade per anni. Le prove concrete provengono da studi di grandi dimensioni come quello che si concluderà entro la fine dell'anno, in cui un gruppo di pazienti che riceve il trattamento viene confrontato con un gruppo simile trattato a infusi placebo. Gli studi sui due altri farmaci sono già finiti e i risultati sono in fase di analisi. I risultati principali saranno annunciati probabilmente dalle società non appena noti, e i risultati dettagliati saranno presentati alle conferenze scientifiche nel mese di ottobre.
Relkin, che sta conducendo lo studio sul Gammagard, ha detto che se tutti e tre questi farmaci falliscono "siamo nei guai". Da nove anni non arriva un nuovo farmaco, neanche per aiutare i sintomi, ha detto. Petersen della Mayo Clinic è d'accordo. "Se sono negativi del tutto, l'impatto sul settore e le implicazioni per le grandi aziende farmaceutiche potrebbero essere enormi", ha detto. Le aziende "potrebbero uscire" dal settore del tutto, "dicendo semplicemente: 'Questa noce è troppo dura da rompere' ".
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Pubblicato da Marilynn Marchione in SanFranciscoGate il 11 Luglio 2012 - Traduzione di Franco Pellizzari.
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