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Biogen/Eisai hanno annunciato oggi che chiederanno alla FDA l'approvazione per commercializzare il farmaco aducanumab, un trattamento sperimentale per il morbo di Alzheimer (MA) precoce, a seguito di una nuova analisi che ha mostrato una riduzione del declino clinico nelle persone con MA precoce.

Gli studi clinici ENGAGE ed EMERGE di Fase 3 erano stati sospesi a marzo 2019 a seguito di una analisi di inutilità eseguita da un comitato indipendente di monitoraggio, secondo il quale gli esperimenti avevano scarse probabilità di successo.

Dopo l'interruzione di ENGAGE ed EMERGE, si sono resi disponibili dati aggiuntivi su questi studi. Dopo aver rivisto questo set più grande di dati della fase 3 di EMERGE, la Biogen, in stretta consultazione con la Food and Drug Administration (FDA), ha scoperto che l'aducanumab aveva dato vantaggi significativi ai pazienti.

Questi miglioramenti erano collegati alla cognizione e al funzionamento, inclusi la memoria, l'orientamento e il linguaggio, oltre a migliorare le attività quotidiane, come gestire le finanze personali, eseguire lavori domestici, e viaggiare indipendentemente  fuori casa.

La discrepanza tra la precedente analisi di inutilità del farmaco e la nuova analisi del dataset più grande è in gran parte dovuta alla maggiore esposizione dei pazienti a una dose alta di aducanumab.

Il MA è la forma più comune di demenza, il termine collettivo di una serie di condizioni neurologiche degenerative che colpiscono la memoria, il pensiero, il comportamento e le emozioni. Non esiste una cura per la demenza e dal 2002 non c'è stato nessun nuovo trattamento per i sintomi della demenza.

Se approvato, l'aducanumab diventerebbe la prima terapia a ridurre il declino clinico del MA e sarebbe anche la prima terapia a dimostrare che la rimozione dell'amiloide-beta ha risultati clinici migliori.

Paola Barbarino, Amministratrice Delegata di ADI, ha dichiarato:

“Questa incredibile innovazione terapeutica di Biogen è come un raggio di sole, il primo che vediamo da molto, molto tempo. Non riesco a sopravvalutare l'importanza di questo annuncio oggi, poiché darà anche nuovo impulso al mercato per la scoperta di altre cure farmaceutiche. Voglio sottolineare a tutti coloro che ora vivono con demenza che l'aducanumab non è ancora stato approvato e che si dovrà fornire altro materiale alle autorità di regolamentazione, ma è la luce alla fine del tunnel di cui stiamo sperando da tanto tempo!”

Samantha Budd Haeberlein, Vice Presidente dello sviluppo clinico di fase avanzata alla Biogen, ha dichiarato:

“Crediamo che questi risultati positivi dell'aducanumab rappresentino un punto di svolta per i pazienti, i caregiver, i medici e gli scienziati impegnati a lottare contro il MA. Non vediamo l'ora di lavorare con la FDA e le autorità di regolamentazione di tutto il mondo per trovare un percorso che renda il farmaco disponibile per i pazienti. Ancora più importante, prevediamo un futuro in cui i medici possono finalmente avere una opzione da offrire ai pazienti per contribuire a ridurre il declino clinico nel MA“.

Kate Swaffer, presidente, CEO e co-fondatrice di Dementia Alliance International (DAI), ha dichiarato:

“È sia con eccitazione, che con una certa apprensione che le persone con diagnosi di demenza ricevono questa notizia. Per troppo tempo l'attenzione è stata solo su una cura, e abbiamo anche avuto molti esperimenti falliti. Sapere che forse siamo vicini a un farmaco che modifica la malattia, come abbiamo fatto per tante altre condizioni croniche come il diabete, aumenta la speranza per tutti noi”.

Siamo sicuri che la Biogen lavorerà per ottenere l'approvazione di commercializzare l'aducanumab il più presto possibile, lavorando a stretto contatto con le autorità di regolamentazione, le commissioni di revisione istituzionali e i ricercatori principali. L'azienda ha in programma di presentare la Biologics License Application alla FDA entro l'inizio del 2020 e continuerà a dialogare con le autorità di regolamentazione dei mercati internazionali.

La sperimentazione clinica di questo farmaco non è aperta a nuovi pazienti al momento, ma la Biogen si propone di offrire l'aducanumab ai pazienti idonei arruolati in precedenza in studi clinici. L'ADI continuerà a collaborare con Biogen e Eisai, e promuoverà miglioramenti per l'individuazione e la diagnosi, la disponibilità di specialisti e l'accesso ai centri sanitari, per sostenere l'eventuale introduzione dell'aducanumab.

Ulteriori informazioni su questo nuovo farmaco innovativo saranno disponibili durante la 34a Conferenza Internazionale dell'ADI a Singapore, in marzo 2020.

Per rispondere a qualsiasi domanda che potreste avere, la Biogen ha creato un sito web con le informazioni per i pazienti e i caregiver, ai partecipanti alla sperimentazione iscritti in precedenza, ai ricercatori principali e a medici esperti cruciali negli Stati Uniti (https://biogenalzheimers.com).

Per altri dettagli, qui c'è il comunicato stampa di Biogen.