Iscriviti alla newsletter



Registrati alla newsletter (giornaliera o settimanale):
Ricevi aggiornamenti sulla malattia, gli eventi e le proposte dell'associazione. Il tuo indirizzo email è usato solo per gestire il servizio, non sarà mai ceduto ad altri.


Standard aggiornati FDA eliminano una barriera inutile ai test di farmaci di Alzheimer

Standard aggiornati della FDA eliminano una barriera inutile per testare i farmaci di Alzheimer

Dopo anni a far affidamento su standard obsoleti per la valutazione di nuovi farmaci per l'Alzheimer e altre malattie neurologiche, la FDA sta finalmente modernizzando il suo approccio. Questa è una buona notizia per i ricercatori che lavorano per sviluppare farmaci così necessari per queste condizioni.


Il cambiamento ha a che fare con gli endpoint (obiettivi) che la FDA richiede negli studi clinici. Uno standard allentato in vigore dagli anni '90 richiedeva agli esperimenti clinici di dimostrare che un nuovo farmaco per il morbo di Alzheimer (MA) migliorava sia la cognizione che la funzionalità dei pazienti.


Ma questo non è in linea con la nostra attuale comprensione della malattia ed è stato probabilmente un fattore che ha contribuito all'alto tasso di insuccessi negli studi sul MA. Le alterazioni della cognizione (che include memoria, funzione esecutiva, linguaggio e altri aspetti del pensiero e del ragionamento) sono caratteristiche peculiari del MA. I disturbi funzionali (problemi con le attività quotidiane come vestirsi, lavarsi i denti, cucinare, guidare e simili) sono generalmente dovuti a problemi cognitivi.


Secondo lo standard dual-endpoint (a doppio obiettivo), la FDA ha chiesto agli sviluppatori di farmaci di dimostrare i benefici della cognizione nei pazienti con MA con sintomi di demenza che sono "clinicamente significativi", dimostrando miglioramenti nella funzionalità. Ma così possiamo ora riconoscere gli stadi precedenti del MA, come un lieve deterioramento cognitivo, in cui i pazienti non hanno problemi con la funzione quotidiana. In questo ampio gruppo di pazienti, è difficile, se non impossibile, mostrare miglioramenti nella funzionalità, perché è soddisfacente.

In altre malattie, la FDA richiede che le sperimentazioni cliniche si concentrino su un singolo endpoint. Ora sta applicando questo approccio al MA. È molto simile allo "standard modernizzato" che io e il collega George Vradenburg abbiamo chiesto l'anno scorso. E la FDA è andata ancora oltre per gli studi clinici che comprendono pazienti in fase iniziale.


La bozza delle nuove linee guida delinea tre stadi del MA e offrono una guida allo sviluppo di farmaci per ciascuno di essi. Queste linee guida lungimiranti riconoscono i progressi nella nostra comprensione del MA.

  1. Gli individui con Alzheimer di stadio 1 non hanno sintomi clinici della malattia, ma hanno biomarcatori che la provano. Questi possono includere scansioni PET positive del cervello o test positivi per amiloide-beta o tau, due proteine ​​che sono caratteristiche del morbo. Per gli studi clinici che coinvolgono questi pazienti asintomatici, cognitivamente normali, la FDA afferma che i miglioramenti dei biomarcatori rilevanti potrebbero ora servire come base per l'approvazione accelerata del farmaco.
  2. Gli individui con stadio 2 dell'Alzheimer hanno evidenza di biomarcatori della malattia e di lieve deterioramento cognitivo, ma nessun problema con la funzionalità. Per gli esperimenti su questa popolazione, la FDA considererà ora "argomenti fortemente giustificati" l'uso della sola cognizione come endpoint.
  3. Gli individui con MA di stadio 3 hanno evidenza di biomarcatori della malattia, più deterioramento cognitivo e funzionale; in altre parole, hanno ciò che è attualmente chiamato lieve deterioramento cognitivo. La FDA suggerisce che gli studi di sperimentazione di terapie per questo gruppo dovrebbero includere misure di cognizione e funzione, ma incoraggia nuovi approcci per valutare questi risultati.


La domanda ora è come progettare gli studi clinici di Alzheimer per soddisfare queste linee guida.

È chiaro che gli studi devono ora specificare e definire lo stadio del MA dei partecipanti al momento dell'iscrizione e la fase prevista alla sua conclusione. È anche chiaro che i biomarcatori dovrebbero essere usati come criterio per l'iscrizione allo studio, per monitorare la progressione della malattia e per indicare le risposte al farmaco.


Le nuove linee guida FDA sono un grande passo avanti. Definiscono i primi stadi del MA, riconoscono il ruolo vitale dei biomarcatori e aprono le porte a nuovi bersagli farmacologici. Resta da vedere esattamente come si applicheranno le nuove linee guida agli sviluppatori di farmaci. Il compito immediato è trovare nuovi biomarcatori e test più sensibili di cognizione e funzionalità.


Ora che la FDA ha segnalato che è pronta ad accelerare lo sviluppo di nuovi farmaci per l'Alzheimer, la sfida per noi è dimostrare che funzionano.

 

 

 


Fonte: Howard M. Fillit, direttore esecutivo, fondatore e direttore scientifico della Alzheimer’s Drug Discovery Foundation, professore di geriatria e cure palliative, medicina e neuroscienze della Icahn School of Medicine del Mount Sinai.

Pubblicato in STAT (> English text) - Traduzione di Franco Pellizzari.

Copyright: Tutti i diritti di eventuali testi o marchi citati nell'articolo sono riservati ai rispettivi proprietari.

Liberatoria: Questo articolo non propone terapie o diete; per qualsiasi modifica della propria cura o regime alimentare si consiglia di rivolgersi a un medico o dietologo. Il contenuto non rappresenta necessariamente l'opinione dell'Associazione Alzheimer onlus di Riese Pio X ma solo quella dell'autore citato come "Fonte". I siti terzi raggiungibili da eventuali collegamenti contenuti nell'articolo e/o dagli annunci pubblicitari sono completamente estranei all'Associazione, il loro accesso e uso è a discrezione dell'utente. Liberatoria completa qui.

Nota: L'articolo potrebbe riferire risultati di ricerche mediche, psicologiche, scientifiche o sportive che riflettono lo stato delle conoscenze raggiunte fino alla data della loro pubblicazione.


 

Notizie da non perdere

I ricordi perduti potrebbero essere ripristinati: speranza per l'Alzheime…

21.12.2014 | Ricerche

Una nuova ricerca effettuata alla University of California di ...

La lunga strada verso la demenza inizia con piccoli 'semi' di aggreg…

20.11.2020 | Ricerche

Il morbo di Alzheimer (MA) si sviluppa nel corso di decenni. Inizia con una reazione a c...

Acetil-L-carnitina può aiutare la memoria, anche insieme a Vinpocetina e Huper…

27.03.2020 | Esperienze & Opinioni

Demenza grave, neuropatie (nervi dolorosi), disturbi dell'umore, deficit di attenzione e...

'Ingorgo' di proteine nei neuroni legato alla neurodegenerazione

12.09.2022 | Ricerche

Un nuovo studio condotto da ricercatori dell'EPFL rivela che un complesso proteico malfunzionante pu...

Perché dimentichiamo? Nuova teoria propone che 'dimenticare' è in re…

17.01.2022 | Ricerche

Mentre viviamo creiamo innumerevoli ricordi, ma molti di questi li dimentichiamo. Come m...

Nuova teoria sulla formazione dei ricordi nel cervello

9.03.2021 | Ricerche

Una ricerca eseguita all'Università del Kent ha portato allo sviluppo della teoria MeshC...

Microglia: ‘cellule immunitarie’ che proteggono il cervello dalle malattie, ma…

28.05.2020 | Esperienze & Opinioni

Sappiamo che il sistema immunitario del corpo è importante per tenere tutto sotto controllo e per...

Pressione bassa potrebbe essere uno dei colpevoli della demenza

2.10.2019 | Esperienze & Opinioni

Invecchiando, le persone spesso hanno un declino della funzione cerebrale e spesso si pr...

Gas xeno potrebbe proteggere dall'Alzheimer, almeno nei topi; previsti te…

30.01.2025 | Ricerche

Molti dei trattamenti perseguiti oggi per proteggere dal morbo di Alzheimer (MA) sono co...

Vecchio farmaco per l'artrite reumatoide suscita speranze come cura per l…

22.09.2015 | Ricerche

Scienziati dei Gladstone Institutes hanno scoperto che il salsalato, un farmaco usato per trattar...

Effetti della carenza di colina sulla salute neurologica e dell'intero si…

23.01.2023 | Ricerche

Assorbire colina a sufficienza dall'alimentazione è cruciale per proteggere il corpo e il cervello d...

Età degli organi biologici prevede il rischio di malattia con decenni di antic…

11.03.2025 | Ricerche

I nostri organi invecchiano a ritmi diversi e un esame del sangue che determina quanto ciascuno è...

Come rimodellare con le arti l'assistenza alla demenza

14.12.2020 | Esperienze & Opinioni

Da bambina, Anne Basting è andata a trovare la nonna nella casa di riposo. 'Impressionante' è la ...

Flusso del fluido cerebrale può essere manipolato dalla stimolazione sensorial…

11.04.2023 | Ricerche

Ricercatori della Boston University, negli Stati Uniti, riferiscono che il flusso di liq...

Ricercatori del MIT recuperano con la luce i ricordi 'persi'

29.05.2015 | Ricerche

I ricordi che sono stati "persi" a causa di un'amnesia possono essere richiamati attivando le cel...

Le donne possono vivere meglio con una dieta migliore

22.07.2022 | Ricerche

Mangiare frutta e verdura di colori più brillanti può aiutare i problemi di salute delle donne.

...

Dosi basse di radiazioni possono migliorare la qualità di vita nell'Alzhe…

6.05.2021 | Ricerche

Individui con morbo di Alzheimer (MA) grave hanno mostrato notevoli miglioramenti nel co...

Rivelato nuovo percorso che contribuisce all'Alzheimer ... oppure al canc…

21.09.2014 | Ricerche

Ricercatori del campus di Jacksonville della Mayo Clinic hanno scoperto...

Studio cinese: 'Metti spezie nel tuo cibo per tenere a bada l'Alzhei…

13.01.2022 | Ricerche

Proprio come 'una mela al giorno toglie il medico di torno', sono ben noti i benefici di...

La nostra identità è definita dal nostro carattere morale

24.06.2019 | Esperienze & Opinioni

Ti sei mai chiesto cos'è che ti rende te stesso? Se tutti i tuoi ricordi dovessero svani...

Logo AARAssociazione Alzheimer OdV
Via Schiavonesca 13
31039 Riese Pio X° (TV)

We use cookies

We use cookies on our website. Some of them are essential for the operation of the site, while others help us to improve this site and the user experience (tracking cookies). You can decide for yourself whether you want to allow cookies or not. Please note that if you reject them, you may not be able to use all the functionalities of the site.