Una limitazione cruciale per la nostra comprensione della malattia di Alzheimer (AD) è l'impossibilità di verificare le ipotesi nei neuroni viventi, specifici del paziente.
Le autopsie dei pazienti sono poco disponibili, e rivelano solo i punti finali della malattia. I modelli di roditori con mutazioni di AD familiare mancano di patologie importanti, e i modelli animali non sono stati finora utili a modellare la forma sporadica di AD a causa della genetica complessa.
Il recente sviluppo di cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) forniscono un metodo per creare modelli della malattia viventi e specifici di paziente, di indagare sui fenotipi della malattia in vitro. Una buona comprensione degli eventi che fanno partire l'AD e l'esistenza di modelli viventi della malattia che ricapitolano con precisione la patogenesi, porterebbero ad un migliore sforzo per uno sviluppo terapeutico informato.
Dettagli - Ricercatori della University of California San Diego (UCSD) hanno sviluppato il primo vero modello umano neuronale per Alzheimer ereditario e sporadico. In particolare, cellule staminali umane pluripotenti indotte, prodotte da pazienti con Alzheimer, sono convertite in sequenza in cellule staminali neurali e infine, in neuroni.
I neuroni umani risultante sono quantificati in relazione ai comportamenti chiave (ad esempio, il trattamento proteolitico della proteina precursore dell'amiloide, la fosforilazione della proteina tau, l'attivazione di chinasi GSK3). Inoltre, le cellule sono anche adatte alla misurazione dei fenotipi sinaptici, dell'autofagia e di altri comportamenti della malattia. Questa tecnologia può essere utilizzata in diagnostica per predire lo sviluppo dell'Alzheimer sporadica e consente di testare farmaci per la malattia con l'utilizzo di materiali umani.
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Pubblicato in iBridge il 19 dicembre 2011 - Traduzione di Franco Pellizzari.
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