Perfino mentre i dirigenti della Biogen si arrampicavano sugli specchi per difendere l'Aduhelm e dipingere il futuro roseo che il farmaco promette di aprire, il responsabile ricerca e sviluppo Al Sandrock ha rassicurato gli analisti, durante un recente colloquio sugli utili, che il suo team ha altri stratagemmi per il morbo di Alzheimer (MA).
In particolare, ha sottolineato di credere nella tau come potenziale bersaglio, nonostante il gosuranemab, l'anticorpo anti-tau principale, avesse appena fallito uno studio di fase II:
"Anche se abbiamo interrotto il programma BIIB092, stiamo continuando lo sviluppo del BIIB080, il nostro oligonucleotide antisenso, che mira a ridurre la produzione di tutte le forme di tau sia intra- che extra-cellulare", ha affermato.
Ora, il farmaco ha risultati iniziali decenti da segnalare, anche se su un biomarcatore che deve ancora essere collegato in modo conclusivo al beneficio cognitivo.
In uno studio controllato con placebo di Fase Ib, progettato per testare più dosi ascendenti, la Biogen ha detto che il BIIB080 (chiamato anche IONIS-MAPTRx) ha raggiunto l'obiettivo primario della sicurezza e della tollerabilità tra i pazienti con MA lieve. Inoltre, gli investigatori hanno osservato diminuzioni proporzionali alla dose nella concentrazione di tau nel fluido cerebrospinale nel periodo di trattamento di tre mesi, persistente durante il periodo di post-trattamento di sei mesi.
Nei pazienti riceventi il BIIB080, c'erano diminuzioni dipendenti dalla dose nella concentrazione di tau-totale nel CSF otto settimane dopo l'ultima dose (giorno 141), con una riduzione percentuale media del 30%, del 40% e del 49% nei gruppi rispettivamente di dose bassa, media e alta, trattati ogni 4 settimane, e del 42% nel gruppo trattato ogni 12 settimane.
In totale, 46 pazienti hanno ricevuto il regime completo, anche se tre si sono ritirati prima del periodo post-trattamento.
Sebbene le tau sia considerata da molti il prossimo obiettivo più promettente dopo l'amiloide-beta, nessun produttore di farmaci è riuscito a dimostrarlo tale negli esperimenti clinici. Al contrario, altri grandi produttori hanno ammesso fallimenti e hanno annullato i programmi.
La Biogen, tuttavia, ha voluto chiaramente fare un'altra scommessa, confermando lo sforzo della Ionis già nel 2017 e pagando $ 45 milioni in contanti due anni dopo per la licenza definitiva del BIIB080.
E come la società ha capito con l'Aduhelm, la FDA è più che disposta ad approvare il farmaco di MA in base a un biomarcatore, non importa quanto controverso, su un'accozzaglia di varie evidenze cliniche. Il precedente 'amiloide', che la FDA ha indicato come applicabile ad altri sviluppatori, potrebbe benissimo avere implicazioni anche per la tau.
Fonte: Amber Tong in Endpoints News (> English) - Traduzione di Franco Pellizzari.
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