Riprogrammando il comportamento delle cellule cerebrali, la nuova terapia genica potrebbe impedire l'insorgenza dell'Alzheimer.
Cervello di topo con vasi sanguigni (rosso), cellule cerebrali (verde) e placche amiloidi (blu). Un nuovo trattamento di terapia genica sviluppato alla UC San Diego riprogramma il comportamento delle cellule cerebrali malate. (Fonte: National Center for Advancing Translational Sciences)
I ricercatori dell'Università della California di San Diego hanno sviluppato una terapia genica per il morbo di Alzheimer (MA) che potrebbe aiutare a proteggere il cervello dai danni e preservare la funzione cognitiva. A differenza dei trattamenti esistenti per il MA che puntano i depositi proteici malsani nel cervello, il nuovo approccio potrebbe aiutare ad affrontare la causa della malattia alla radice, influenzando il comportamento delle stesse cellule cerebrali.
Il MA colpisce milioni di persone in tutto il mondo e insorge quando proteine anormali si accumulano nel cervello, portando alla morte delle cellule cerebrali e al declino della funzione cognitiva e della memoria. Mentre i trattamenti attuali possono gestire i sintomi della malattia, la nuova terapia genica mira a fermare o addirittura a invertire la sua progressione.
Studiando i topi, i ricercatori hanno scoperto che attuare il trattamento nella fase sintomatica della malattia ha preservato la memoria dipendente dall'ippocampo, un aspetto critico della funzione cognitiva che è spesso compromessa nei pazienti di MA. Rispetto ai coetanei sani, i topi trattati avevano anche un modello simile di espressione genica, suggerendo che il trattamento ha il potenziale di alterare il comportamento delle cellule malate riportandole a uno stato più sano.
Sebbene siano necessari ulteriori ricerche per tradurre questi risultati in studi clinici umani, la terapia genica offre un approccio unico e promettente per mitigare il declino cognitivo e promuovere la salute del cervello.
Lo studio, pubblicato su Signal Transduction and Targeted Therapy, è stato guidato dall'autore senior Brian Head PhD, professore di anestesiologia della UC San Diego e ricercatore del Veterans Affairs, e dalla coautrice senior Shanshan Wang MD/PhD, assistente prof.ssa di anestesiologia della UC San Diego.
La UC San Diego nel 2021 ha dato in licenza la tecnologia della terapia genica alla Eikonoklastes Therapeutics, che ha ottenuto dalla FDA la dichiarazione di farmaco orfano per usarla nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
Fonte: University of California San Diego (> English) - Traduzione di Franco Pellizzari.
Riferimenti: D Wang, [+7], BP Head. Neuron-targeted caveolin-1 overexpression attenuates cognitive loss and pathological transcriptome changes in symptomatic Alzheimer’s disease models. Sig Transduct Target Ther, 2025, DOI
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