Ricerche

La Genentech, azienda della Roche Holding AG, ha avuto il diritto di provare il suo farmaco sperimentale per l'Alzheimer (crenezumab) su persone senza segni di demenza; è il primo test a valutare se un intervento precoce può aiutare a prevenire o rallentare la malattia.

Il farmaco sarà sperimentato nei membri di una famiglia allargata di circa 5.000 persone provenienti dalla regione di Antioquia in Colombia, portatori di un gene che causa l'Alzheimer precoce, che mostrano sintomi di perdita di memoria già verso i 35 anni.

L'US Department of Health & Human Services sta finanziando lo studio con una sovvenzione di 16 milioni di dollari nell'ambito del Piano Nazionale di Alzheimer annunciato Martedì, in cui uno degli obiettivi è trovare un trattamento efficace o la prevenzione entro il 2025. Altri 15 milioni di dollari per il test arrivano dalla Banner Health, una organizzazione non-profit con sede a Phoenix in Arizona, che gestisce una catena di ospedali e che sta conducendo lo studio. Il resto del costo, stimato in 100 milioni totali, saranno a carico Genentech, il gruppo statunitense delle biotecnologie di proprietà della Roche svizzera.

I ricercatori del trial hanno detto di aver scelto il farmaco della Genentech tra 25 concorrenti, soprattutto perché non causa edema vasogenico, un rigonfiamento del cervello, effetto collaterale visto in farmaci simili (tipo il bapineuzumab, in fase di test alla Pfizer Inc e Johnson & Johnson, e il solanezumab della Eli Lilly & Co; entrambi i farmaci strettamente sorvegliati sono in sperimentazione clinica in fase avanzata, i risultati sono attesi entro la fine dell'anno).

Lo studio in Colombia potrebbe offrire la prova definitiva della teoria amiloide dell'Alzheimer, che sostiene che la malattia è causata da un accumulo costante di una proteina chiamata beta amiloide. Scienziati e case farmaceutiche stanno puntando i depositi di beta amiloide nei pazienti di Alzheimer da decenni, e alcuni sono riusciti a rimuovere le placche adesive che sono un segno distintivo della malattia. Ma finora, nessuno dei farmaci è riuscito a migliorare il pensiero dei pazienti e la capacità di memoria.

I ricercatori dicono che il motivo è probabilmente che la maggior parte dei farmaci anti-amiloide nelle sperimentazioni del passato e degli studi in corso sono stati testati su persone il cui cervello era già distrutto dall'Alzheimer, la forma più comune di demenza che colpisce 35,6 milioni di persone in tutto il mondo. Questo studio dovrebbe essere diverso, perché sarà testato sulle persone prima che la malattia abbia fatto molti danni alle cellule cerebrali. "Questo sarà il primo test di un trattamento anti-amiloide in una fase preclinica, quando si ha la migliore occasione per avere un beneficio più profondo", ha detto il Dott. Eric Reiman, direttore esecutivo dell'Istituto Banner di Alzheimer e direttore della Banner Research a Phoenix, che sta conducendo lo studio.

Prima dell'apparizione dei sintomi

Richard Scheller, vice presidente esecutivo della ricerca di Genentech, ha detto che il problema con altri studi sull'Alzheimer, di cui uno gestito dalla Genentech, era che l'amiloide beta richiede molti anni per formarsi nel cervello. "Una volta che i sintomi sono evidenti, può essere molto difficile o troppo tardi invertire il corso della malattia. Trattandolo presto, speriamo di evitare che il beta amiloide inizi a formarsi". Reiman ha detto che il farmaco della Genentech è stato sviluppato per ridurre al minimo la possibilità di causare edema vasogenico e microemorragie - piccole perdite di sangue nel cervello. "Gli studi su animali sono stati molto incoraggianti come pure quelli fatti finora nei pazienti", ha detto. Avendo meno effetti collaterali significa che il farmaco può essere utilizzato a dosi più elevate, aumentando le probabilità di formare più anticorpi nel cervello, ha detto il dottor Pierre Tariot del Banner Alzheimer's Institute.

Il farmaco della Genentech punta a pezzetti solidi di beta amiloide che formano le placche nel cervello, e alle forme solubili e liberamente fluttuanti della proteina, che alcuni ricercatori ritengono possa essere il vero colpevole tossico dietro la malattia. Scheller ha detto che la famiglia colombiana offre un'opportunità unica per testare i farmaci perché sono praticamente certi di sviluppare l'Alzheimer. "Sappiamo con quasi certezza che, nel momento in cui le persone con la mutazione avranno 50 anni, avranno tutte i sintomi gravi della malattia. Trattandoli prima che si presentino i sintomi, saremo in grado di vedere se possiamo rallentare la malattia o prevenirne l'insorgenza", ha detto Scheller.

Il team sta lavorando allo studio con il Dott. Francisco Lopera dell'Università di Antioquia in Colombia, che per primo ha identificato la malattia della famiglia quasi tre decenni fa e ha contribuito a scoprire la sua causa - una mutazione su un gene chiamato presenillin. Gli studi di Lopera su questa famiglia hanno prodotto molti biomarcatori intermedi che verranno utilizzati dal team per aiutare a determinare se la malattia sta progredendo.

Obiettivo nazionale Alzheimer

Se tutto va bene, la Genentech spera di iscrivere i primi pazienti nei primi mesi del 2013, ed avere la prima analisi intermedia nei primi mesi del 2017. I partecipanti allo studio avranno più di 30 anni e una differenza massima di 15 anni dall'età in cui sono iniziati i sintomi sui loro genitori. In genere, il deterioramento cognitivo dovuto all'Alzheimer comincia in queste famiglie colombiane a circa 45 anni. Scheller ha detto che lo studio è la miglior prova fatta finora sull'ipotesi amiloide, perché mostrerà chiaramente se rimuovendola dal cervello si interferisce con la progressione del morbo.

Questa risposta può venire prima se i ricercatori della Pfizer e J&J ottengono un risultato positivo dagli studi sul bapineuzumab, o quelli della Lilly dallo studio sul solanezumab. Ma se questi studi non riescono, non sarà chiaro se è stato perché è errata l'ipotesi amiloide o perché il farmaco è stato testato troppo tardi nel processo della malattia, ha detto Scheller. Reiman ha detto che la cooperazione a tre con il governo degli Stati Uniti ha lo scopo di far progredire la ricerca, e alcuni dei risultati dello studio, compresi campioni di sangue e tessuti, saranno ampiamente a disposizione della comunità di ricerca.

Il tempo passa perchè gli Stati Uniti riescano a trovare una cura. Gli esperti prevedono che senza un trattamento efficace, il numero di americani con Alzheimer raddoppierà entro il 2050 per arrivare a oltre 10 milioni, e i costi sanitari connessi potrebbero salire a oltre 1 trilione di dollari all'anno. L'amministrazione Obama prevede di investire 50 milioni di dollari in nuovi finanziamenti per la ricerca di Alzheimer nell'anno fiscale 2012 e altri 80 milioni nel bilancio 2013.

Nel frattempo, Reiman ha detto che il suo team sta cercando di gestire le aspettative all'interno della famiglia colombiana, chiarendo che il farmaco è sperimentale, ed i rischi e i benefici sono incerti. "E' davvero molto commovente vedere famiglie che per generazioni hanno vissuto con ciò che considerano una maledizione e pensare ai modi per dare loro la forza per impegnarsi in questa lotta contro l'Alzheimer, sia per le loro famiglie che, come si dice, per il mondo", ha detto Reiman.

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Pubblicato da Julie Steenhuysen in Reuters.com il 15 Maggio 2012 - Traduzione di Franco Pellizzari.

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