Ricercatori della University of British Columbia hanno scoperto un nuovo potenziale trattamento per un cancro raro del sangue che può anche indicare la strada per il trattamento di altre malattie più comuni, compreso l'Alzheimer.
L'«Emoglobinemia Notturna Parossistica» (EPN) è una rara forma di cancro caratterizzata dalla rottura episodica dei globuli rossi e dal pericolo di formazione di coaguli sanguigni nel sistema vascolare. La condizione provoca una vulnerabilità dei globuli rossi agli attacchi del sistema immunitario complementare del proprio corpo e può portare a complicazioni come anemia, malattie renali e trombosi fatali.
In uno studio clinico pubblicato oggi su PLoS ONE, il team della UBC, guidato dal Prof. Patrick McGeer, ha applicato l'«acido aurina tricarbossilico» (ATA), un farmaco non tossico, ai campioni di sangue di cinque pazienti affetti da EPN che erano stati sottoposti a trattamento standard con anticorpi somministrati attraverso infusioni bisettimanali.
I ricercatori hanno scoperto che l'aggiunta di ATA restaura la resistenza delle cellule del sangue agli attacchi del sistema complementare, mentre gli anticorpi da soli non offrono una protezione completa.
"Il nostro studio suggerisce che l'ATA potrebbe offrire una protezione più completa come trattamento orale dell'EPN, eliminando la necessità di infusioni", dice il Prof. McGeer, professore emerito del Dipartimento di Psichiatria della UBC. "L'EPN è una malattia che può insorgere in chiunque, attraverso una mutazione fortuita, e se la natura avesse dovuto progettare una soluzione perfetta per questa mutazione, sarebbe stata l'ATA".
McGeer aggiunge che, poiché molte malattie sono causate o aggravate da un sistema immunitario complementare iperattivo, la scoperta dell'efficacia dell'ATA in questa malattia rara potrebbe avere implicazioni di vasta portata per condizioni come l'Alzheimer, il Parkinson, la degenerazione maculare, la SLA, la sclerosi multipla e l'artrite reumatoide.
Il team sta ora procedendo con ulteriori test e McGeer spera che il trattamento possa essere disponibile nelle cliniche entro un anno.
Fonte: University of British Columbia.
Riferimenti: Moonhee Lee, Sujaatha Narayanan, Edith G. McGeer, Patrick L. McGeer. Aurin Tricarboxylic Acid Protects against Red Blood Cell Hemolysis in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinemia. PLoS ONE, 2014; 9 (1): e87316 DOI: 10.1371/journal.pone.0087316
Pubblicato in news.ubc.ca (> English text) - Traduzione di Franco Pellizzari.
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