Più di trent'anni fa uno scienziato del cervello di El Paso ha scoperto, quasi per caso, un farmaco che fa ritirare i sintomi dell'Alzheimer, ma il farmaco non ha mai raggiunto gli scaffali delle farmacie.
E' "un figlio illegittimo", una invenzione non pianificata di Donald Moss, che sta facendo un ultimo tentativo di far giungere il suo farmaco ai malati di Alzheimer.
Senza l'appoggio di un prestigioso laboratorio di ricerca finanziato dal governo o di una grande azienda farmaceutica, Moss, ex professore dell'Università del Texas di El Paso, non è riuscito a portare la medicina sul mercato.
E' stato ostacolato dall'incompetenza di consulenti in brevetti, da passi falsi nella gestione e dalle battute d'arresto che si è auto-inflitto. Ma se Moss ce la facesse, il fluoruro metansolfonile potrebbe essere il più potente farmaco di Alzheimer introdotto sul mercato da quando il disturbo è stato descritto dallo scienziato tedesco Alois Alzheimer più di un secolo fa. Il farmaco non è una cura; non arresta il danno dell'Alzheimer sulle cellule cerebrali, provocato da una malattia che priva a poco a poco i pazienti dei loro ricordi e personalità. Ma gli studi clinici hanno dimostrato che il fluoruro metansolfonile (MSF) riduce e ritarda i sintomi nei malati di Alzheimer.
"Il farmaco permette di funzionare bene, ma nel frattempo il cervello continua a deteriorarsi", Moss dice. Ancora più importante, il MSF punta in modo specifico il cervello, rendendolo da tre a cinque volte più efficace dei farmaci attualmente sul mercato ora, dice Moss, che è dottore in psicologia fisiologica alla Colorado State University, e che ha trascorso più di 30 anni per testare e perfezionare il farmaco e combattere per farlo arrivare al mercato.
Tutto è iniziato nel 1982 quando Moss ha letto un articolo sull'Alzheimer. L'articolo descriveva la necessità di un farmaco anti-Alzheimer e le caratteristiche uniche che avrebbe dovuto avere, scatenando la fantasia di Moss. Un decennio prima Moss e suo fratello, studente laureato in quel momento, avevano armeggiato con alcune "sostanze chimiche bizzarre" chiamate fluoruri di solfonile, che avevano le qualità uniche descritte in questo articolo. Moss ha sviluppato il farmaco da quel lampo di intuizione.
Sfortunatamente la presentazione della sua scoperta a una riunione di farmacologia a Louisville nel Kentucky, dove ha rivelato pubblicamente l'idea, e i successivi errori commessi da un avvocato specializzato in brevetti, hanno portato alla perdita dei suoi diritti di brevetto. "La mia ingenuità ha rovinato tutto", dice Moss. Di solito le aziende farmaceutiche non sono disposte a sviluppare un farmaco senza un brevetto, perché non riescono a recuperare il costo elevato per portarlo al mercato. Quindi per 20 anni, dice Moss, non ho avuto i soldi necessari per portare il farmaco sul mercato.
Il finanziamento è arrivato a piccole riprese da una fondazione con sede ad El Paso e dall'Alzheimer's Association locale. Moss ha testato il farmaco su topi, scimmie e, più tardi, sugli esseri umani. Nel 1995, ha diretto due studi clinici in Messico che hanno indicato che il farmaco era efficace. Moss, una sorta di allegro scienziato pazzo, ha sperimentato il farmaco su se stesso per cominciare, ad una dose superiore a quella utilizzata negli studi clinici. "Sono andato a casa e ho detto a mia moglie (una donna molto paziente): 'devo fare questo esperimento su me stesso; ti dispiace?' ".
Il farmaco agisce rallentando l'esaurimento dell'acetilcolina, che è essenziale per la memoria, ma è persa nei pazienti di Alzheimer. Quello che rende unico il farmaco, dice Moss, è che è selettivo per il cervello, così da essere più potente, senza gli effetti collaterali sgradevoli come nausea, vomito e diarrea. "Questi non sono semi di albicocca - questo non è un clistere di tè verde - questa è scienza assolutamente reale", dice.
Una partnership con una piccola azienda biotech svizzera, alcuni anni fa, ha portato sia l'approvazione della FDA a testare il farmaco negli Stati Uniti, che un altro studio umano riuscito in Europa. Nel 2011, dopo tre anni di recessione economica, il tentativo alla fine è fallito e Moss ha rinunciato ufficialmente. Ha rivolto la sua attenzione alla scrittura di un libro che descrive i suoi 30 anni di lotta. Ma un anno dopo, un incontro casuale con James Summerton ad una riunione di ex compagni di classi delle superiori, nel 2012, ha portato Moss a riprendere il progetto.
Summerton possiede una compagnia farmaceutica e ha le capacità di fare business e marketing che mancano a Moss. Hanno fondato insieme la Brain-Tools LLC., che punta ad introdurre il farmaco nelle farmacie entro tre anni, disponibile ai pazienti al costo di 10-15 dollari alla settimana, secondo Moss. Per fare ciò, Moss dice che lui e il suo socio hanno bisogno di raccogliere 30 milioni di dollari - e almeno 20 milioni di questi entro la fine dell'anno. Hanno in programma di farlo sollecitando donazioni, facendo domande per borse di studio e attraverso il crowdfunding, un metodo sempre più popolare di finanziare nuove idee, che utilizza piccole quantità di capitali da un gran numero di individui per finanziare una attività di nuova creazione.
Un po' ribelle, Moss spera di cambiare il modo in cui sono stati sviluppati finora i farmaci, portando il MSF al mercato, economicamente, nell'ambito dell'Orphan Drug Act, utilizzando un nuovo modello di business. L'Orphan Drug Act è stato approvato dal Congresso nel 1983 per promuovere lo sviluppo di trattamenti, spesso per patologie rare, che non possono arrivare sul mercato perché non vengono considerate remunerative. La Brain-Tools produrrà il farmaco e lo commercializzerà. "Sarà ecnomico e ridurrà i costi dell'assicurazione sanitaria per la cura, ma ridurrà anche i costi delle case di riposo", dice Moss. "Stiamo facendo qualcosa che non è mai stato fatto prima".
Moss ha recentemente pubblicato il suo libro che descrive in dettaglio la sua lotta lunga più di 30 anni. Intitolato “Alzheimer's: My Journey to a Next Generation Treatment” ("Alzheimer: Il mio viaggio verso un trattamento di nuova generazione", è disponibile online.
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Pubblicato da Robert Gray in El Paso Inc il 27 Gennaio 2013 - Traduzione di Franco Pellizzari - Foto di Melody Parra
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