7 giugno 2021 - Oggi, la U.S. Food and Drug Administration ha approvato l'Aduhelm (aducanumab) per il trattamento del morbo di Alzheimer (MA), una malattia debilitante che colpisce 6,2 milioni di americani. L'Aduhelm è stato approvato attraverso il percorso di approvazione accelerato, che può essere usato per un farmaco per una malattia seria o pericolosa per la vita che fornisce un vantaggio terapeutico significativo rispetto ai trattamenti esistenti.
L'approvazione accelerata può essere basata sull'effetto del farmaco su un obiettivo surrogato che ha una ragionevole probabilità di prevedere un vantaggio clinico per i pazienti, con un esperimento post-approvazione richiesto per verificare che il farmaco fornisca il beneficio clinico previsto.
"Il MA è una malattia devastante che può avere un impatto profondo sulla vita delle persone diagnosticate con la malattia e i loro cari", ha dichiarato Patrizia Cavazzoni MD, direttrice del Centro Valutazione e Ricerca Farmaci della FDA. "Le terapie attualmente disponibili trattano solo i sintomi della malattia; questa opzione di trattamento è la prima terapia a puntare e incidere sul processo di malattia sottostante il MA. Come abbiamo imparato dalla lotta contro il cancro, il percorso di approvazione accelerato può portare più velocemente delle terapie ai pazienti stimolando più ricerca e innovazione".
L'Alzheimer è un disturbo cerebrale irreversibile e progressivo che distrugge lentamente le capacità di memoria e di pensiero, e alla fine, la capacità di effettuare compiti semplici. Anche se le cause specifiche della malattia non sono del tutto note, è caratterizzata da cambiamenti nel cervello, che includono le placche di amiloide e i grovigli neurofibrillari di tau, che causano la perdita di neuroni e i loro collegamenti. Queste modifiche influenzano la capacità di una persona di ricordare e pensare.
L'Aduhelm rappresenta un trattamento primo nel suo genere approvato per il MA, il primo approvato dal 2003 e la prima terapia che punta la fisiopatologia fondamentale della malattia.
I ricercatori hanno valutato l'efficacia dell'Aduhelm in tre studi separati con un totale di 3.482 pazienti. Questi studi erano in doppio ceco randomizzato, a controllo di placebo, a varie dosi, in pazienti con MA. I pazienti che hanno ricevuto il trattamento hanno avuto una riduzione significativa, e dipendente dalla dose e dal tempo, della placca amiloide-beta, mentre i pazienti nel braccio di controllo degli studi non hanno avuto una riduzione della placca.
Questi risultati supportano l'approvazione accelerata dell'Aduhelm, che si basa sull'obiettivo surrogato di riduzione della placca amiloide-beta nel cervello, un segno distintivo della malattia. La placca amiloide-beta è stata quantificata con la tomografia di emissioni di positroni (PET) per stimare i livelli di placca nel cervello in un composito di regioni cerebrali che dovrebbero essere ampiamente influenzate dalla patologia del MA rispetto a una regione del cervello che dovrebbe essere risparmiata da tale patologia.
Le informazioni prescrittive dell'Aduhelm includono un avvertimento per le anomalie di scansione legate all'amiloide (ARIA, amyloid-related imaging abnormalities), che molto spesso presentano gonfiore temporaneo in alcune aree del cervello, che di solito si risolve nel tempo e non causa sintomi, anche se alcune persone possono avere sintomi come mal di testa, confusione, vertigini, cambiamenti di vista o nausea.
Un altro avvertimento per l'Aduhelm è il rischio di reazioni di ipersensibilità, incluso l'angioedema e l'orticaria. Gli effetti collaterali più comuni dell'Aduhelm erano ARIA, mal di testa, cadute, diarrea e confusione/delirium/stato mentale alterato/disorientamento.
Ai sensi delle disposizioni accelerate di approvazione, che forniscono ai pazienti della malattia un accesso più veloce al trattamento, la FDA richiede all'azienda Biogen di condurre una nuova sperimentazione clinica randomizzata e controllata per verificare il beneficio clinico del farmaco. Se l'esperimento non riuscirà a confermare il beneficio clinico, la FDA potrà avviare procedimenti per ritirare l'approvazione del farmaco.
L'Aduhelm ha avuto una procedura di Fast Track (corsia veloce), che cerca di accelerare lo sviluppo e la revisione dei farmaci destinati a trattare condizioni gravi, in cui le evidenze iniziali hanno mostrato il potenziale di affrontare una necessità medica non soddisfatta.
L'Aduhelm è prodotto dalla Biogen di Cambridge, nel Massachusetts.
Fonte: Food and Drug Administration (> English) - Traduzione di Franco Pellizzari.
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