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I nuovi farmaci sono in genere testati su animali, come topi e ratti, prima di essere testati sulle persone. I risultati di questi studi sugli animali sono spesso riportati nei media, sollevando speranze che questi risultati 'promettenti' o 'drammatici' un giorno saranno replicati negli umani e porteranno a un nuovo farmaco.

Ma in uno studio appena pubblicato, scopriamo che poche di queste terapie testate negli animali ricevono l'approvazione normativa per l'uso nell'uomo e arrivano sul mercato. Dei ricercatori svizzeri e britannici hanno scoperto che solo il 5% ha superato l'esame, e per quelli che hanno avuto successo, il processo ha richiesto in media 10 anni.

Ecco perché così pochi candidati farmaci testati sugli animali finiscono per diventare terapie umane.

Gli studi sugli animali hanno una loro funzione, ma sono imperfetti

Gli studi sugli animali possono essere preziosi per conoscere le malattie e trovare possibili obiettivi di farmaci. Ma non possono dirci pienamente quanto saranno sicuri ed efficaci negli umani. Ad esempio, alcuni potenziali trattamenti per l'Alzheimer, l'ictus e il cancro hanno funzionato bene negli animali ma non nelle persone.

Quindi gli autori hanno esaminato quale percentuale di terapie è passata con successo dagli studi su animali all'uso umano, il tempo impiegato e se i risultati di studi sugli animali e umani concordavano. Lo hanno fatto combinando e analizzando i risultati degli studi pubblicati prima di agosto 2023 usando varie tecniche.

Hanno valutato la qualità degli studi inclusi con una meta-analisi (che combina i risultati di diversi studi) per capire se i risultati positivi negli studi sugli animali si sono tradotti in risultati positivi dagli studi umani. In totale, 122 articoli sono stati inclusi in una breve panoramica nota come 'sommario narrativo', e 62 di questi inclusi nella meta-analisi.

I ricercatori hanno quindi usato una tecnica statistica chiamata 'analisi di sopravvivenza' per stimare il tempo impiegato dalle terapie per progredire dagli studi sugli animali a quelli clinici e all'approvazione normativa.

Cosa hanno trovato

Nel complesso, i ricercatori hanno scoperto che di 367 interventi terapeutici testati in 54 malattie umane:

• Il 50% è passato dagli studi sugli animali agli studi clinici umani
• Il 40% è passato a studi controllati randomizzati (grandi studi clinici di fase 3, quelli generalmente necessari prima dell'approvazione normativa)
• Il 5% ha ricevuto l'approvazione normativa.

La loro meta-analisi ha mostrato che l'86% dei risultati positivi negli studi sugli animali si è tradotto in risultati positivi in ​​successivi studi umani. Per gli studi animali che hanno progredito, i ricercatori hanno scoperto che sono stati necessari in media:

• 5 anni per arrivare a un qualsiasi studio umano;
• 7 anni per arrivare a uno studio controllato randomizzato;
• 10 anni per l'approvazione normativa.

Perché il divario?

Gli autori hanno scoperto che molti degli studi sugli animali non erano ben progettati, rendendo i loro risultati meno validi. Ad esempio, la maggior parte non includeva l'accecamento, per cui l'investigatore non sa quale animale ha ricevuto ciascun trattamento o la randomizzazione degli animali ai trattamenti. Molti studi sugli animali hanno anche coinvolto troppo pochi animali per fornire prove affidabili che il trattamento avesse avuto successo.

Gli studi sugli animali coinvolgono spesso individui giovani e sani, mentre i pazienti umani possono avere più condizioni di salute ed essere anziani. Gli studi sugli animali si concentrano spesso su come un farmaco funziona a livello molecolare, mentre gli studi sull'uomo danno la priorità all'efficacia complessiva del farmaco. Infine, i risultati misurati negli studi sugli animali potrebbero non riflettere sempre gli esiti clinici più importanti per i pazienti.

Gli autori hanno suggerito che i ricercatori devono concentrarsi sulla qualità e sulla rilevanza degli studi sugli animali se vogliamo migliorare lo sviluppo dei farmaci. I ricercatori devono garantire che gli studi siano ben progettati, usino modelli animali appropriati e misurino risultati che contano per i pazienti. Gli autori hanno inoltre raccomandato una stretta collaborazione tra ricercatori su animali e umani per aiutare a colmare il divario tra ricerca preclinica (animale) e clinica (umana).

Quanto dovremmo essere preoccupati?

L'uso di animali nella ricerca solleva molte questioni etiche sulla sofferenza e il danno a loro inflitto per un beneficio umano potenzialmente limitato. Il tasso elevato di fallimento degli studi sugli animali nel diventare terapie umane amplifica queste preoccupazioni, in quanto mette in discussione la giustificazione dell'uso di animali.

La discrepanza tra risultati animali e umani evidenzia i limiti dei modelli animali nel prevedere accuratamente le risposte umane ai farmaci. Ciò solleva domande sulla validità scientifica di fare affidamento esclusivamente sui dati degli animali per le decisioni di sviluppo dei farmaci.

Tuttavia, il lato positivo è che l'elevato tasso di fallimento e il costo degli studi sugli animali hanno stimolato lo sviluppo di metodi di ricerca alternativi non basati su animali. Questi includono studi in vitro (di laboratorio), modelli cellulari e tissutali rilevanti per l'uomo, sistemi organo-su-chip e modellizzazione computazionale in silicio, cioè la simulazione al computer.

Chiaramente, sarebbe meraviglioso se non avessimo bisogno di usare gli animali nello sviluppo di farmaci. Ma con il crescente uso di metodi alternativi come la modellazione informatica e l'avvento dell'intelligenza artificiale per progettare nuovi farmaci e ridurre al minimo i test degli animali, questo potrebbe essere in vista.