Una ricerca dell'Università di Padova dimostra che è possibile ripristinare una proteina chiave nel cervello e migliorare i sintomi della demenza frontotemporale (FTD) e della CeroidoLipofuscinosi neuronale di tipo 11 (CLN11). La terapia genica con cellule staminali ematopoietiche autologhe (HSC-GT) rappresenta una promettente strategia per trattare queste malattie, causate da mutazioni del gene GRN e caratterizzate dalla carenza della proteina progranulina (PGRN) nel cervello.
Nello studio pubblicato su Science Translational Medicine, i ricercatori hanno prelevato cellule staminali ematopoietiche, le hanno corrette geneticamente inserendo una copia funzionante del gene GRN e le hanno trapiantate in topi modello delle due malattie. Queste cellule si sono trasformate in cellule simili alle microglia, producendo progranulina in modo stabile.
"In tutte le condizioni sperimentali è stata osservata una ricostituzione della produzione di PGRN nel sistema nervoso centrale", afferma l'autrice senior dello studio Alessandra Biffi, docente al Dipartimento di Salute della donna e del bambino dell’Università di Padova. "Ciò ha determinato una correzione dell'accumulo lipidico, una diminuzione della neuroinfiammazione (gliosi) e un miglioramento delle funzioni comportamentali, in particolare del riconoscimento sociale. Di particolare interesse è l'osservazione che i benefici terapeutici sono stati ottenuti anche quando le cellule geneticamente modificate si sono insediate esclusivamente nel cervello, dopo somministrazione intracerebroventricolare del trattamento".
Lo studio dimostra come una ricostituzione parziale ma stabile nel tempo della progranulina nel cervello sia sufficiente a correggere la patologia, aprendo nuove prospettive per lo sviluppo di terapie geniche efficaci per le due patologie neurodegenerative severe e prive di trattamento quali la Demenza Frontotemporale e la CeroidoLipofuscinosi neuronale di tipo 11.
Fonte: Università di Padova
Riferimenti: Y Ciervo, [+9], A Biffi. Restoration of progranulin by engineered hematopoietic stem cell–derived microglia corrects phenotypes of granulin knockout mice. Sci Trans Med, 2026, DOI
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