Ricercatori della Corea del Sud, Svezia e Stati Uniti hanno collaborato ad un progetto per ripristinare la funzionalità dei neuroni in parti del cervello danneggiate dalla malattia di Huntington (HD), trapiantando con successo cellule staminali pluripotenti indotte dall'HD in modelli animali.
Le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) possono essere manipolate geneticamente da cellule somatiche umane come la pelle, e possono essere usate per modellare numerose malattie umane.
Possono servire anche come fonti di cellule trapiantabili usabili in terapie cellulari innovative. In quest'ultimo caso, il paziente fornisce un campione della sua pelle al laboratorio.
In questo studio, gli animali da esperimento con danni ad una struttura profonda del cervello chiamata striato (un modello sperimentale di HD) hanno mostrato un significativo recupero comportamentale dopo aver ricevuto il trapianto di cellule iPS. I ricercatori sperano che questo approccio alla fine potrebbe essere testato in pazienti per il trattamento della HD. "Grazie alle caratteristiche uniche dell'approccio con IPSC, le cellule trapiantate saranno geneticamente identiche a quelle del paziente e quindi non sono necessari farmaci che impediscano al sistema immunitario di rigettare il trapianto", ha detto Jihwan Song, D.Phil., Professore Associato e Direttore del Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali e dello Sviluppo al CHA Stem Cell Institute della CHA University di Seoul in Corea del Sud e co-autore dello studio.
Lo studio, pubblicato questa settimana online in Stem Cells, ha scoperto che le iPSCs trapiantate hanno formato all'inizio neuroni che producono GABA, il principale neurotrasmettitore inibitorio nel sistema nervoso centrale dei mammiferi, che ha un ruolo fondamentale nella regolazione dell'eccitabilità neuronale e agisce a livello delle sinapsi inibitorie del cervello. I neuroni GABAergici, situati nello striato, sono il tipo di cellula più suscettibile alla degenerazione in HD.
Un altro punto chiave nello studio coinvolge i nuovi modelli di malattia di HD presentati da questo metodo, consentendo ai ricercatori di studiare in dettaglio il processo patologico sottostante. Essere in grado di controllare l'evoluzione della malattia da una fase così precoce, utilizzando le cellule iPS, potrebbe fornire indizi importanti sull'inizio dello sviluppo della malattia in HD. Un modello animale che imita da vicino le reali condizioni di HD, inoltre, apre nuove e migliori opportunità per lo selezione di farmaci. "Avendo creato un modello che simula la progressione dell'HD dalle fasi iniziali della malattia, abbiamo una piattaforma sperimentale unica per studiare la patologia del morbo di Huntington", ha detto Patrik Brundin, MD, Ph.D., Direttore del Centro Scienza Neurodegenerativa al Van Andel Research Institute (VARI), Capo dell'Unità di sopravvivenza neuronale dell'Università di Lund, in Svezia, e co-autore dello studio.
La malattia di Huntington (HD) è una malattia neurodegenerativa genetica che colpisce la coordinazione muscolare e porta al declino cognitivo e a problemi psichiatrici. Diventa evidente in genere a metà della vita adulta, i sintomi iniziano tra i 35 e i 44 anni di età. L'aspettativa di vita a seguito di comparsa dei sintomi evidenti è di circa 20 anni. La prevalenza mondiale di HD è 5-10 casi per 100.000 persone. La chiave del processo della malattia è la formazione di aggregati proteici specifici (essenzialmente ciuffi anomali) all'interno di alcuni neuroni.
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Fonte: Materiale del Van Andel Research Institute.
Riferimento: Iksoo Jeon, Nayeon Lee, Jia-Yi Li, In-Hyun Park, Kyoung Sun Park, Jisook Moon, Soung Han Shim, Chunggab Choi, Da-Jeong Chang, Jihye Kwon, Seung-Hun Oh, Dong Ah Shin, Hyun Sook Kim, Jeong Tae Do, Dong Ryul Lee, Manho Kim, Kyung-Sun Kang, George Q. Daley, Patrik Brundin, Jihwan Song. Neuronal Properties, In Vivo Effects and Pathology of a Huntington's Disease Patient-Derived Induced Pluripotent Stem Cells. Stem Cells, 2012; DOI: 10.1002/stem.1135.
Pubblicato in ScienceDaily il 29 Maggio 2012 - Traduzione di Franco Pellizzari. - Grafica Wikipedia
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