Ricerche

Scienziati della Oxford University hanno sviluppato un nuovo metodo per portare farmaci complessi direttamente al cervello, un passo necessario per il trattamento di malattie come Alzheimer, Parkinson, Sclerosi Laterale Amiotrofica e la distrofia muscolare ...

Queste malattie sono resistenti a nuovi trattamenti, in parte a causa della difficoltà di introdurre nuovi farmaci efficaci nel cervello per rallentare o arrestare la progressione della malattia.

Gli Exosomi, come mostrato in questa immagine al microscopio elettronico, sono piccole capsule che sono prodotte dalla maggior parte delle cellule del corpo

Il gruppo scientifico dell'Università di Oxford è riuscito a spegnere un gene implicato nella malattia di Alzheimer nel cervello dei topi, sfruttando gli exosomi - minuscole particelle rilasciate naturalmente dalle cellule. Gli exosomi, iniettati nel sangue, sono in grado di traghettare un farmaco attraverso la barriera emato-encefalica del cervello, normalmente impermeabile, dove è necessario.

Anche se questo è un risultato significativo e promettente, ci sono una serie di passi da fare prima che questa nuova forma di rilascio dei farmaci possa essere testata sugli esseri umani in clinica. Lo studio, parzialmente finanziato dalla Campagna sulla Distrofia Muscolare, è pubblicato su Nature Biotechnology. "Questi risultati sono forti ed stimolanti. E' la prima volta che nuovi farmaci "biologici" sono stati portati in modo efficace attraverso la barriera emato-encefalica nel cervello", ha detto il dottor Matthew Wood del Dipartimento di Fisiologia, Anatomia e Genetica dell'Università di Oxford, che ha guidato il lavoro.

Gli exosomi sono piccole capsule prodotte dalla maggior parte delle cellule del corpo, in quantità variabile. Queste nanoparticelle naturali sono ritenute uno dei modi in cui le cellule comunicano tra loro e con il sistema immunitario del corpo. Quando gli exosomi si staccano dalle pareti esterne delle cellule, possono portare diversi segnali cellulari e materiale genetico con loro, trasportando questo materiale tra le diverse cellule. Questo ha portato i ricercatori dell'Università di Oxford a chiedersi se gli exosomi potessero essere adattati per la consegna di farmaci a diverse cellule e tessuti del corpo.

Nuovi farmaci basati su anticorpi, peptidi o, più recentemente molecole di RNA, sono stati sviluppati in molte occasioni per puntare a parti specifiche dei percorsi della malattia. Anche se questi hanno mostrato buoni risultati in laboratorio, troppo spesso si è rivelato difficile portarli nel punto giusto del corpo, per vedere un effetto sugli esseri umani. Attualmente, introdurre una qualsiasi di tale tipi di terapia nel cervello dovrebbe essere fatto per via neurochirurgica. Nulla inviato per via endovenosa è in grado di attraversare la barriera del sangue nel cervello. 'La difficoltà principale per questi farmaci è portarli là', spiega il dottor Wood. 'Questo problema diventa ancora maggiore quando si vuole raggiungere il cervello. La barriera emato-encefalica, che impedisce alla maggior parte delle materie nel flusso sanguigno di attraversare il cervello, è un ostacolo troppo grande'.

Il team dell'Università di Oxford ha fatto in modo che gli exosomi prodotti naturalmente possano portare una terapia genica. Hanno usato una sequenza di RNA (una molecola collegata al DNA che contiene anche informazioni genetiche) che spegne un gene coinvolto nell'Alzheimer. Per essere in grado di far funzionare il metodo, avrebbero avuto bisogno di essere in grado di caricare l'RNA, il medicinale, negli exosomi. Ma avrebbero anche avuto bisogno di essere in grado di puntare ai tessuti giusti del corpo. Prima di tutto, hanno prodotto e purificato exosomi da cellule di topo. Hanno poi sviluppato e brevettato nuovi metodi per, sia inserire le molecole di RNA negli exosomi, sia aggiungere elementi proteici nel rivestimento dell'exosoma per puntare le cellule nervose.

Il exosomi, iniettati per via endovenosa nel topo, hanno attraversato la barriera emato-encefalica e raggiunto il cervello. Una volta lì, l'RNA è stato in grado di spegnere un gene implicato nella formazione di proteine malformate nell'Alzheimer. Ciò ha determinato una riduzione nel cervello del 60% dell'enzima problematico codificato dal gene. 'Abbiamo dimostrato che potrebbe essere sfruttato un sistema naturale per fornire farmaci attraverso la barriera emato-encefalica,' afferma il dottor Wood. 'Crediamo di poter utilizzare questa stessa tecnologia per l'Alzheimer, la Sclerosi laterale Amiotrofica, il Parkinson e la corea di Huntington. Tutto quello di cui abbiamo bisogno è un RNA diverso ogni volta. I prossimi passi sono  testare gli exosomi in un modello murino dell'Alzheimer per vedere se fa la differenza nella progressione della malattia'.

Egli rileva inoltre che altri passi saranno necessari prima che gli exosomi possano essere testati sugli esseri umani, compresi i test di sicurezza e scalabilità delle procedure. 'Non è stato possibile curare molte di queste malattie negli ultimi 50 anni usando farmaci standard. Nuovi farmaci sono stati sviluppati sulla base di complesse molecole biologiche - anticorpi, peptidi, e RNA - ma tutti richiedono nuovi modi di introdurre il farmaco' dice. 'Queste nanoparticelle naturali sarebbero somministrate per via endovenosa, o forse anche per via orale, e potrebbero comunque raggiungere il cervello.'

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