Dei ricercatori dell'Università di Liverpool hanno identificato un nuovo composto che protegge i vermi nematodi dalla neurodegenerazione. La scoperta potrebbe consentire in futuro di sviluppare nuovi trattamenti per le malattie neurodegenerative umane.
Con la prevista crescita dell'invecchiamento della popolazione globale, si prevede un grande aumento dei casi di malattie neurodegenerative associate all'età come il morbo di Alzheimer (MA), il morbo di Parkinson e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Tuttavia, la maggior parte delle terapie attuali non decelerano o modificano la malattia e i trattamenti sperimentali hanno visto alti tassi di abbandono.
Il farmaco antiepilettico etosuccimide ha dimostrato di recente di proteggere dalla neurodegenerazione vari modelli di vermi nematodi e roditori. È quindi un candidato promettente da riproporre per il trattamento di molteplici malattie neurodegenerative. Tuttavia, perché abbia effetti protettivi nei modelli animali sono necessarie alte concentrazioni del farmaco, e questo può limitare il suo potenziale traslazionale (= usabile per gli umani) e impedire di identificare il suo meccanismo di azione molecolare.
100 volte più potente
I ricercatori, guidati dal professor Alan Morgan dell'Istituto di Medicina Traslazionale dell'università, miravano a sviluppare una versione più potente del farmaco per evitare questi impedimenti.
Con una collaborazione che ha coinvolto esperti di chimica (Prof. Paul O'Neill, Dr Neil Berry), risonanza magnetica nucleare (Dr Marie Phelan) e vermi nematodi (Dr Shi Quan Wong, Prof. Bob Burgoyne, Dr Jeff Barclay) dell'Università di Liverpool, il team ha identificato una nuova molecola neuroprotettiva chiamata MPS, chimicamente simile all'etosuccimide, ma molto più potente nel ridurre la neurodegenerazione in un verme modello di SLA.
Il prof. Morgan, ha dichiarato:
"La nostra ricerca ha rivelato una nuova attività neuroprotettiva del MPS, oltre 100 volte più potente dell'etosuccimide. Questa scoperta potrebbe avere un potenziale traslazionale per il trattamento della SLA e potenzialmente di altre malattie neurodegenerative".
Fonte: University of Liverpool via EurekAlert! (> English text) - Traduzione di Franco Pellizzari.
Reference: Shi Quan Wong, Matthew G. Pontifex, Marie M. Phelan, Chandra Pidathala, Brian C. Kraemer, Jeff W. Barclay, Neil G. Berry, Paul M. O'Neill, Robert D. Burgoyne, Alan Morgan. α-Methyl-α-phenylsuccinimide ameliorates neurodegeneration in a C. elegans model of TDP-43 proteinopathy. Neurobiology of Disease, 2018; 118: 40 DOI: 10.1016/j.nbd.2018.06.013
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