Il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) del Regno Unito ha rifiutato di raccomandare due nuovi farmaci anti morbo di Alzheimer (MA) per l'uso di routine nel SSN in Inghilterra. Sebbene sia deludente per alcune famiglie colpite dalla demenza, questa decisione riflette un approccio cauto e basato sull'evidenza che protegge i pazienti e i fondi pubblici.
I farmaci in questione - lecanemab prodotto da Eisai e donanemab proposto dalla Eli Lilly - hanno ricevuto un'attenzione significativa, con titoli che li hanno acclamati come trattamenti 'rivoluzionari' e farmaci 'miracolosi'. Tuttavia, il NICE ha una lunga storia di scrutare attentamente i nuovi farmaci per la demenza e, come in casi precedenti, ha sollevato importanti domande su quanti benefici offrono effettivamente questi medicinali.
L'affermazione principale è che questi farmaci possono ritardare la progressione del MA di circa 4-6 mesi nelle fasi iniziali. Non è niente, ma non è nemmeno il drammatico cambiamento che alcuni titoli implicano. È anche importante distinguere tra i risultati della sperimentazione clinica e i risultati dei trattamenti nella cura quotidiana. Le condizioni di esperimento sono controllate e selettive [ndt.: nessun paziente con altre patologie diverse dalla demenza], mentre il SSN tratta un mix molto più ampio di pazienti.
Ci sono anche altri fattori da considerare. Questi farmaci comportano rischi - incluso il potenziale gonfiore e sanguinamento del cervello - e richiedono test invasivi, come puntura lombare o scansioni cerebrali regolari, prima e durante il trattamento. Le infusioni devono anche essere eseguite come infusione ospedaliera per molti mesi. Per alcuni pazienti, quell'onere può superare il modesto vantaggio.
Un altro problema è che non sappiamo ancora se i benefici durano oltre il periodo di prova di 18 mesi. Il NICE deve basare le sue decisioni sulle proiezioni a lungo termine, utilizzando strumenti ben consolidati come l'indice QALY (quality-adjusted life year, anni di vita aggiustati per qualità, o analisi costi-utilità) per valutare i benefici per la salute rispetto ai costi per il SSN. Queste decisioni spesso coinvolgono modelli complessi, e le persone ragionevoli possono interpretare le prove in modo diverso.
Anche il costo ha un ruolo. Negli Stati Uniti, i farmaci hanno un prezzo fino a € 29.000 per paziente all'anno. Sebbene le aziende possano offrire sconti al SSN, il NICE deve ancora considerare se gli stessi soldi potrebbero dare più benefici altrove nel sistema sanitario. In questo caso, il NICE ha concluso che i benefici dei nuovi trattamenti di MA sono ancora troppo pochi per giustificare i costi aggiuntivi al prezzo attuale, una decisione supportata da alcuni esperti.
Tom Dening, professore di ricerca nella demenza dell'Università di Nottingham, ha descritto i benefici come 'minimi' e ha avvertito che potrebbero distrarre da altre priorità, come fornire buona cure e supporto alle persone che già hanno la demenza.
Dibattito acceso
Tuttavia, il dibattito è acceso. Alcune compagnie farmaceutiche hanno sostenuto che il sistema del Regno Unito è sbagliato, suggerendo che anche offrire il loro farmaco gratuitamente non sarebbe sufficiente per garantire l'approvazione. Ma questo fraintende quanto bene funziona il NICE. Valutare l'intero costo, non solo del farmaco, ma delle scansioni, delle infusioni e del monitoraggio, non è un difetto, fa parte del processo decisionale responsabile.
Ci sono echi qui di precedenti controversie degli anni 2000 quando le aziende hanno cercato di premere pubblicamente sul NICE per cambiare le sue decisioni. Tuttavia, la storia suggerisce che questa strategia funziona raramente. I ministri hanno costantemente supportato l'indipendenza del NICE e il percorso dell'agenzia mostra che di solito dice 'sì' - almeno in determinate condizioni - anche a farmaci molto costosi, quando l'evidenza ne supporta l'uso.
La decisione attuale è ancora tecnicamente una 'bozza finale'. Entrambe le società hanno tempo fino al 3 luglio per commentare o proporre appello. Nel 2007, la Eisai ha portato il NICE in tribunale e ha perso. Questa volta, un appello è più probabile.
Comprendere i principi alla base della decisione di NICE aiuta a mettere questo risultato nel contesto. Queste non sono decisioni prese alla leggera, riflettono un attento equilibrio di prove, rischi, costi e benefici per i pazienti e, soprattutto, un impegno per l'equità nel modo in cui vengono utilizzate le risorse del SSN.
Fonte: Paul Atkinson (ricercatore senior) e Sally Sheard (prof.ssa di storia della medicina), Università di Liverpool
Pubblicato su The Conversation (> English) - Traduzione di Franco Pellizzari.
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