Un farmaco sviluppato da scienziati del Salk Institute for Biological Studies, chiamato J147, inverte i deficit di memoria e rallenta l'Alzheimer nei topi anziani dopo un trattamento per breve tempo.
I risultati, pubblicati oggi 14 Maggio sulla rivista Alzheimer's Research & Therapy, possono aprire la strada a un nuovo trattamento per l'Alzheimer negli esseri umani.
"Il J147 è un nuovo composto interessante perché ha davvero un forte potenziale per essere un terapeutico per l'Alzheimer, per rallentarne la progressione e invertire i deficit di memoria con un breve trattamento", dichiara l'autrice principale Marguerite Prior, associata di ricerca nel Cellular Neurobiology Laboratory del Salk.
Nonostante anni di ricerca, non esistono farmaci che modificano il decorso dell'Alzheimer. Quelli attualmente approvati dalla FDA, che comprendono Aricept, Razadyne e Exelon, offrono vantaggi solo fugaci a breve termine per i malati di Alzheimer, ma non fanno nulla per rallentare il declino costante e irreversibile della funzione cerebrale che cancella la memoria di una persona e la capacità di pensare con chiarezza. Secondo l'Alzheimer's Association, più di 5 milioni di americani vivono con la malattia, la sesta causa di morte nel paese e l'unica tra le prime 10 che non può essere evitata, guarita o addirittura rallentata.
Il J147 è stato sviluppato al Salk nel laboratorio di David Schubert, professore del Laboratorio di Neurobiologia Cellulare. Lui e i suoi colleghi non hanno seguito le convenzioni del settore farmaceutico, che si concentra sulle vie biologiche coinvolte nella formazione delle placche amiloidi, i depositi densi di proteine che caratterizzano la malattia. Al contrario, il team del Salk utilizza neuroni viventi coltivati in piatti di laboratorio per verificare se i nuovi composti sintetici, che si basano su prodotti naturali derivati da piante, sono efficaci nel proteggere le cellule cerebrali contro varie patologie associate all'invecchiamento cerebrale.
"La ricerca sul'Alzheimer si è concentrata finora su un unico obiettivo: il percorso dell'amiloide", dice Schubert, "ma purtroppo i farmaci sviluppati su queste basi non hanno avuto successo negli studi clinici. Il nostro approccio si basa sulle patologie legate all'età (il più grande fattore di rischio dell'Alzheimer e altre malattie neurodegenerative), piuttosto che solo sulle specificità della malattia". In base ai risultati di ogni iterazione chimica del composto principale, essi ne modificano la struttura chimica per renderlo molto più potente.
Per testare l'efficacia del J147 in un modello preclinico di Alzheimer molto più rigoroso, il team del Salk ha trattato dei topi con una strategia terapeutica che, secondo il team stesso, riflette meglio la fase sintomatica umana dell'Alzheimer. Aggiunto al cibo dei topi di 20 mesi di età, geneticamente modificati, in una fase di Alzheimer avanzato, il J147 ha recuperato la grave perdita di memoria, ha ridotto i livelli solubili di amiloide, e ha aumentato i fattori neurotrofici essenziali per la memoria, dopo soli tre mesi di trattamento.
In un esperimento diverso, gli scienziati hanno testato il J147 direttamente contro l'Aricept, il farmaco di Alzheimer prescritto più frequentemente, e hanno scoperto che ha ottenuto gli stessi, se non migliori, benefici in alcuni test di memoria. "Oltre a produrre una terapeutica straordinariamente promettente, sia la strategia che utilizza topi con malattia esistente, che il processo di scoperta di nuovi farmaci basato sull'invecchiamento, sono ciò che rende lo studio interessante ed emozionante", dice Schubert, "perché assomiglia più da vicino a ciò che accade negli esseri umani che hanno patologia avanzata al momento della diagnosi e all'inizio del trattamento". La maggior parte degli studi testa i farmaci prima che sia presente la patologia, rendendoli preventivi e non terapeutici e può essere la ragione per cui i farmaci non possono essere trasferiti dagli studi sugli animali a quelli sugli esseri umani.
La Prior e i suoi colleghi dicono che il J147 influenza diversi processi cellulari noti per essere associati alla patologia di Alzheimer, compreso l'aumento di una proteina chiamata fattore neurotrofico di derivazione cerebrale (BDNF), che protegge i neuroni dalle aggressioni tossiche, aiuta i nuovi neuroni a crescere e a collegarsi con altre cellule del cervello, ed è coinvolto nella formazione dei ricordi. Studi post-mortem mostrano che i malati di Alzheimer hanno livelli di BDNF nel cervello inferiori a quelli normali.
A causa dell'ampia capacità di proteggere le cellule nervose, i ricercatori ritengono che il J147 può essere efficace anche per il trattamento di altri disturbi neurologici, come il Parkinson, l'Huntington e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), così come l'ictus, sebbene il loro studio non abbia esplorato direttamente l'efficacia del farmaco come terapia per queste malattie.
I ricercatori del Salk dicono che il J147, con le sue proprietà di potenziamento della memoria e di neuroprotezione, insieme con la sua sicurezza e la possibilità di essere disponibile come farmaco orale, sarebbe un "candidato ideale" per la sperimentazione clinica dell'Alzheimer e stanno attualmente cercando finanziamenti per un tale esperimento.
Fonte: Salk Institute, via Newswise.
Riferimento: Marguerite Prior, Richard Dargusch, Jennifer L Ehren, Chandramouli Chiruta and Dave Schubert. The neurotrophic compound J147 reverses cognitive impairment in aged Alzheimer's disease mice. Alzheimer's Research & Therapy, 2013 (in press).
Pubblicato in Science Daily il 13 Maggio 2013 (> English version) - Traduzione di Franco Pellizzari.
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