Ricerche

Ricercatori medici potrebbero avere scoperto un nuovo approccio alla cura di una malattia neurodegenerativa incurabile e letale, che colpisce centinaia di migliaia di persone.

Due studi internazionali, uno guidato dall'Università di Leicester, e l'altro una collaborazione condotta da scienziati negli Stati Uniti, offrono prospettive di rallentare lo sviluppo della malattia di Huntington e, potenzialmente, del morbo di Alzheimer e di Parkinson. La ricerca, che è nelle fasi iniziali, rappresenta una tappa importante nella comprensione di queste condizioni debilitanti.

La malattia di Huntington è una devastante malattia ereditaria neurodegenerativa, sempre fatale. Il disordine del sistema nervoso centrale provoca la degenerazione progressiva delle cellule del cervello, riducendo lentamente la capacità di una persona di camminare, pensare, parlare e ragionare.

Circa 1 ogni 10.000 individui sono colpiti in tutto il mondo. Nel Dipartimento di Genetica di Leicester, i gruppi del Dott. Flaviano Giorgini e del Prof Charalambos Kyriacou hanno scoperto che puntando geneticamente un particolare enzima di mosche della frutta (la monoossigenasi chinurenina 3 o KMO), hanno arrestato lo sviluppo della neurodegenerazione associata alla malattia di Huntington. Inoltre, manipolando direttamente i metaboliti del percorso cellulare della KMO con farmaci, potevano manipolare i sintomi mostrati dalle mosche.

Lo studio delle mosche della frutta, pubblicato su Current Biology il 7 giugno, ha avuto anche l'aiuto dei gruppi del Prof. Robert Schwarcz (Maryland Psychiatric Research Center, School of Medicine dell'Università del Maryland di Baltimora), che per primo ha lavorato in questo campo, e del dott. Paul Muchowski (Gladstone Institutes, University of California, San Francisco). Questi ultimi due ricercatori e il dottor Giorgini hanno pubblicato contemporaneamente un documento su Cell, annunciando una svolta simile nel comprendere il valore terapeutico dei KMO in modelli di topi transgenici di Huntington e Alzheimer.

La ricerca sui moscerini della frutta a Leicester si è svolta nell'arco di tre anni ed è stata finanziato dal Huntington's Disease Association e dalla Fondazione CHDI Inc. Il dott. Giorgini, che ha condotto lo studio per la parte Inglese, afferma: "Questo lavoro fornisce la prima evidenza genetica e farmacologica che l'inibizione di un particolare enzima (KMO) è di protezione in un modello animale di questa malattia, e abbiamo anche scoperto che puntare altri punti in questo percorso cellulare può migliorare i sintomi della malattia di Huntington nel moscerino della frutta.

Questa innovazione è importante in quanto non esistono attualmente farmaci che arrestano o ritardano l'insorgenza progressiva della malattia di Huntington. Siamo entusiasti di questi studi, perchè ci auguriamo che avranno conseguenze dirette per i pazienti con Huntington. Il nostro lavoro, abbinato allo studio già pubblicato su Cell, fornisce una conferma importante che l'inibizione del KMO è una potenziale strategia terapeutica per questi individui. Siccome molti inibitori KMO sono disponibili, e altri stanno per essere sviluppati, si spera che tali composti in ultima analisi possano essere testati in studi clinici per questa e altre patologie neurodegenerative".

A Leicester gli esperimenti sono stati condotti dai dott Susanna Campesan, Edward Green e Carlo Breda e a Baltimora dal dott Korrapati Sathyasaikumar. I team continueranno, in collaborazione, gli studi volti a migliorare lo sviluppo di un intervento medico per la Corea di Huntington e altre patologie neurodegenerative. Cath Stanley, Amministratrice di Huntington's Disease Association, ha dichiarato: "Questo è una ricerca interessante che può offrire speranza alle tante persone colpite dalla malattia di Huntington."

Fonte: Materiale della University of Leicester.

Riferimenti: Daniel Zwilling, Shao-Yi Huang, Korrapati V. Sathyasaikumar, Francesca M. Notarangelo, Paolo Guidetti, Hui-Qiu Wu, Jason Lee, Jennifer Truong, Yaisa Andrews-Zwilling, Eric W. Hsieh, Jamie Y. Louie, Tiffany Wu, Kimberly Scearce-Levie, Christina Patrick, Anthony Adame, Flaviano Giorgini, Saliha Moussaoui, Grit Laue, Arash Rassoulpour, Gunnar Flik, Yadong Huang, Joseph M. Muchowski, Eliezer Masliah, Robert Schwarcz, Paul J. Muchowski. Kynurenine 3-Monooxygenase Inhibition in Blood Ameliorates Neurodegeneration. Cell, 2011; DOI: 10.1016/j.cell.2011.05.020.

Susanna Campesan, Edward W. Green, Carlo Breda, Korrapati V. Sathyasaikumar, Paul J. Muchowski, Robert Schwarcz, Charalambos P. Kyriacou, Flaviano Giorgini. The Kynurenine Pathway Modulates Neurodegeneration in a Drosophila Model of Huntington's Disease. Current Biology, 2011; 21 (11): 961-966 DOI: 10.1016/j.cub.2011.04.028

Pubblicato in ScienceDaily il 9 giugno 2011 - Traduzione di Traduzione di Franco Pellizzari.

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