Esperienze e opinioni

Qual è il nuovo farmaco approvato di recente dalla FDA per l'Alzheimer?

A luglio, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato il Kisunla (donanemab) per il trattamento delle persone con morbo di Alzheimer (MA) sintomatico, che comprende il lieve deterioramento cognitivo (MCI) e lo stadio lieve di demenza del MA, con placche amiloidi confermate.

Il Kisunla, realizzato dalla Eli Lilly and Company, è l'ultimo della nuova classe di trattamenti che potrebbe rallentare il declino cognitivo nelle fasi iniziali della malattia: somministrato per infusione endovenosa ogni quattro settimane, tratta quelli con MA lieve e con MC) causato dal MA. Il costo è stimato in $ 32.000 (circa € 29.227) per una fornitura di 12 mesi, con copertura e rimborso ora disponibili da Medicare [ndt: assicurazione sanitaria pubblica in USA] per i pazienti idonei, come pure per le scansioni PET amiloide. I costi diretti per il trattamento con Kisunla dipenderanno dalla durata del trattamento e dalle condizioni della propria assicurazione sanitaria.

Secondo Eli Lilly, il Kisunla ha rallentato il declino cognitivo e funzionale nei pazienti fino al 35% rispetto a un placebo, nei loro esperimenti. Tuttavia, questo trattamento può causare mal di testa, gonfiore del cervello e sanguinamento (ARIA), anche se questi effetti collaterali si sono verificati in circa il 10% dei pazienti. Altri effetti collaterali includono reazioni allergiche, orticaria, difficoltà respiratorie e reazioni correlate all'infusione, come irritazione della pelle, nausea, dolore toracico, vomito o sudorazione.

In un comunicato stampa del 2 luglio, Joanne Pike DrPH, presidente e CEO dell'Alzheimer's Association, ha osservato:

"Questa [approvazione del Kisunla] è un vero progresso. Dà alle persone più opzioni e maggiori opportunità di avere più tempo. Avere molteplici opzioni di trattamento è il tipo di avanzamento che tutti stavamo aspettando: tutti noi che siamo stati toccati, persino alla sprovvista, da questa malattia difficile e devastante.

"Poiché sono ora disponibili numerosi trattamenti di MA approvati dalla FDA, la diagnosi precoce e la diagnosi sono ancora più fondamentali per garantire che le persone ricevano il massimo beneficio. Troppi blocchi hanno impedito alle persone di ottenere un accesso equo a questi trattamenti benefici per troppo tempo. È altrettanto importante che i medici e i sistemi sanitari siano informati e pronti ad aiutare le persone che potrebbero trarne beneficio".

Aggiungendo ulteriori dichiarazioni al comunicato stampa, Maria Carrillo, responsabile scientifico dell'Associazione, ha commentato gli ultimi trattamenti:

"Queste approvazioni recenti generano speranza per i continui progressi. Per i ricercatori, il prossimo orizzonte è sviluppare nuovi trattamenti che affrontano diversi aspetti della malattia e che lavorano insieme per avere un effetto ancora più grande sul rallentamento o sull'arresto della progressione della malattia per tutte le comunità".

Il Kisunla è il secondo farmaco del suo genere approvato (in USA) dopo il Leqembi (lecanemab), mentre il terzo farmaco, l'Aduhelm di Biogen, è stato tolto dal mercato e abbandonato [ndt: quindi ancora nessun farmaco di questi è disponibile in Europa].